В компании Nanoscope сообщили об успехах в применении генной терапии для частичного возвращения зрения лабораторным мышам с полной слепотой. Разработанный метод универсален и, по-видимому, не имеет побочных эффектов. Но есть загвоздка – ученые не могут оценить эффективность обретенного животными зрения, насколько оно функционально. Поэтому предстоят опыты на людях.
В офтальмологии нередки случаи, когда глаз в целом здоров, его нейронная часть исправно передает сигнал в мозг, но сам этот сигнал не генерируется, потому что погибли фоторецепторы глаза. Они расположены на внешней стороне сетчатки и улавливают свет, чтобы преобразовать его в химический сигнал и передать биполярным клеткам, которые преобразуют его в нейронный. Фоторецепторы крайне уязвимы, и перед травмами, и перед болезнями, а еще их нередко губит возрастная деградация.
Идея биологов из Nanoscope в том, что можно создать искусственный химический сигнал, запустив генерацию соответствующих белков-опсинов уже позади фоторецептора. Для этого они использовали вирус-носитель AAV2 для доставки гена-активатора опсинов MCO1, который ввели в сетчатку через разовую инъекцию. В течение шести месяцев у подопытных мышей не наблюдалось никаких патологий – подобное вмешательство им не повредило.
Что касается восстановления зрения, то тут много вопросов. С одной стороны, у изначально слепых мышей глаза вновь вернулись в работу, что подтверждено зрительными тестами и возросшей общей активностью. С другой – мыши видят свет, это факт, но какие детали различает их мозг? Все же искусственная генерация опсинов не то же самое, что их выработка в фоторецепторах под воздействием света. Поскольку мыши не в силах рассказать, что именно они видят, в Nanoscope запланировали на конец года первые эксперименты с людьми с тяжелыми формами заболевания сетчатки.Источник — National Eye Institute